Швейцарська фармацевтична компанія Novartis AG запускає програму безкоштовного розподілу найдорожчого у світі препарату для лікування спінальної м'язової атрофії у дітей Zolgensma. Про це пише
hromadske.ua з посиланням на The Wall Street Journal.
Безкоштовно розподіляти ліки будуть у країнах, де їхній продаж поки не схвалили. Наразі препарат Zolgensma, який коштує $2,1 млн, дозволили лише в США.
Дочірня компанія Novartis - AveXis безкоштовно виділятиме на програму, яка схожа на лотерею, сто доз препарату на рік. Раз на два тижні незалежна комісія тягнутиме жереб серед заявок, поданих лікарями.
Лише у Європі близько 1,6 тисячі дітей страждають від найтяжчої форми спінальної м'язової атрофії. Такий розподіл ліків є незвичайним, адже зазвичай фармацевтичні компанії розглядають кожен запит окремо.
У фармацевтичній компанії зазначили, що обрали такий підхід, оскільки впровадження складних критеріїв відбору може обмежити права деяких пацієнтів.
Водночас програма Novartis зазнала критики деяких груп захисту пацієнтів. Один із засновників британської організації TreatSMA, яка захищає права людей зі спінальною м'язовою атрофією на доступ до лікування, Кацпер Русинський назвав такий підхід «дуже жорстоким».
Спінальна м’язова атрофія — це рідкісне спадкове нервово-м'язове захворювання. Воно супроводжується втратою нейронів в спинному мозку, атрофією м’язів та втратою рухомості пацієнта. Хвороба посідає перше місце у світі серед генетичних причин смерті дітей.
